高达3100万美元的奖励支持骨关节炎治疗的发展

骨关节炎是一种退行性关节疾病，限制了全国3200万人的行动能力，其中许多人严重残疾。受影响的个体面临有限的选择，因为没有药物可以治愈或显着减轻疾病，而侵入性关节置换术通常是其后期阶段的唯一选择。

圣路易斯华盛顿大学的研究人员的目标是创造可以帮助身体预防或逆转骨关节炎进展而无需手术干预的疗法，他们获得了卫生高级研究计划局（ARPA-H）高达3100万美元的奖励。该机构隶属于美国卫生与公众服务部，成立于 2022 年，旨在提高政府加速生物医学和健康解决方案的能力。

由医学院的科学家领导的多学科团队 – 包括麦凯维工程和艺术与科学学院的教职员工 – 旨在开发一种促进组织再生和恢复关节的单次注射疗法。该奖项属于 ARPA-H 的 NITRO 计划，旨在表彰骨关节炎组织再生的新颖创新。

“骨关节炎是世界上任何疾病中最大的疾病负担之一，”华盛顿大学Mildred B. Simon骨科外科教授兼Shriners Children’s St. Louis研究主任Farshid Guilak博士说。“但是我们没有药物可以逆转它造成的关节损伤。该奖项是一项大胆创新计划，为高风险项目提供资金，目标是开发单次注射治疗甚至治愈骨关节炎的方法。如果成功，我们可能会影响数百万人的生活质量，并减轻由于花费数十亿美元治疗骨关节炎引起的疼痛而造成的经济影响。

当软骨（位于关节骨骼之间的保护垫）随着时间的推移而磨损时，就会发生骨关节炎。因为软骨吸收运动施加的压力，所以它的缺失会导致僵硬和疼痛。随着时间的流逝，关节的老化和磨损会导致这种疾病。然而，青年并不一定是保护性的。关节损伤、遗传和肥胖是危险因素。

“60%至70%的关节损伤年轻运动员将在10至15年内受到骨关节炎的影响，”医学博士Christine T. N. Pham说，他是Guy和Ella Mae Magness医学教授，也是该大学医学系风湿病学系主任。“如果我们能够逆转或阻止疾病的进展，我们可以挽救许多年轻人在很小的时候就接受关节置换手术。

骨关节炎可以发展几十年。当人们去看医生以解决由此产生的疼痛时，软骨的损失是不可逆转的。Pham解释说，治疗包括使用非处方药和处方阿片类药物管理疼痛症状，这导致了阿片类药物危机。

凭借这一新奖项，Guilak 和 Pham 将与华盛顿大学纳米医学、遗传学、生物医学工程和昼夜节律生物学方面的专家一起开发先进的纳米颗粒，旨在将遗传密码片段传递到人类关节细胞中，并通过每年一次的关节注射来治疗骨关节炎。

该项目的其他研究人员是：华 Pan博士，医学副教授;崔晓霞，博士，遗传学副教授;Lori Setton博士，McKelvey工程公司Lucy and Stanley Lopata杰出教授兼生物医学工程系主任;生物学家埃里克·赫尔佐格（Erik Herzog）博士，维克多·汉堡（Viktor Hamburger）艺术与科学杰出教授。

Guilak之前开发了一种称为“SMART”细胞的基因组工程细胞，这些细胞对关节中的环境线索做出反应，以产生生物疗法。因此，为了将这项技术传授给人类，Guilak 正在与 Pham 和 Pan 合作设计独特的纳米颗粒，这些纳米颗粒可以导航到关节组织细胞以插入遗传密码，从而产生响应关节中特定信号的治疗方法。

“我们正在细胞上放置旋钮，使身体能够根据炎症的严重程度，机械负荷程度和一天中的时间自我调整药物生产，”赫尔佐格说，他之前曾与医学院肿瘤学家合作，表明用于治疗胶质母细胞瘤患者的化疗在早上比晚上效果更好。

该大学的再生医学中心由Guilak共同领导，麦克唐纳基因组研究所的基因组工程与干细胞中心由崔运营，以及生物医学工程系为开发新技术提供了关键的基础设施。

该团队还将与圣路易斯综合健康网络的 Andwele Jolly， DPT 和俄克拉荷马州医学研究基金会的医学博士 Matlock Jeffries 合作，以实现 ARPA-H 的目标，即在临床试验中提供公平的人口代表性，并更好地了解代表性不足的人群获得医疗保健的障碍。

“我们的目标是为那些历史上被边缘化并被排除在临床试验之外的社区提供声音的渠道，”乔利说。

---

关于华盛顿大学医学院

华盛顿大学医学院是学术医学领域的全球领导者，包括生物医学研究、患者护理和教育项目，拥有 2,900 名教职员工。其美国国立卫生研究院（NIH）的研究资金组合是美国医学院中第二大，在过去七年中增长了56%。加上机构投资，华盛顿大学医学院每年投入超过10亿美元用于基础和临床研究创新和培训。其教职员工执业人数一直位居全国前五名，有 1,900 多名教职员工在 130 个地点执业，他们也是 BJC HealthCare 的 Barnes-Jewish 和 St. Louis Children’s 医院的医务人员。华盛顿大学医学院在医学博士/博士培训方面有着悠久的历史，最近投入了 1 亿美元用于为其医学生提供奖学金和课程更新，并且是每个医学亚专业以及物理治疗、职业治疗、听力学和传播科学的一流培训计划的所在地。

最初发表于医学院网站