康奈尔大学的一名研究人员是开发一种新型基因编辑CRISPR系统的领导者，他和同事们首次在人类细胞中使用了这种新方法——这是该领域的一个重大进展。
这个新系统被称为CRISPR-Cas3，它可以有效地清除人类基因组中目标位点的长链DNA，这在更传统的CRISPR-Cas9系统中是不容易实现的。尽管在未来可能会有很好的健壮的应用程序，但新系统有潜力寻找和消除诸如单纯性疱疹病毒、eb病毒和乙型肝炎等异位病毒，这些病毒都是对公共卫生的主要威胁。
“我的实验室花了十年的时间来研究CRISPR-Cas3是如何工作的。我和我的同事们终于证明了它在人类细胞中的基因组编辑活性，我感到很兴奋，”分子生物学和遗传学教授、4月8日发表在《分子细胞》(molecular Cell)杂志上的一篇论文的通讯作者柯爱龙说。“我们的工具可以非常特别地针对这些病毒，然后非常有效地清除它们。理论上，它可以治疗这些病毒性疾病。”
CRISPR-Cas3技术还允许研究人员扫描基因组并检测非编码基因元素，这些基因元素占我们基因组的98%，但尚未得到很好的表征。这些元素起着调控基因编码蛋白表达的作用，它们被发现对细胞分化和性别决定起着关键作用。
利用CRISPR-Cas3可以有效地筛选非编码基因元件，消除DNA的长序列。一旦被抹去，研究人员可能会查看有机体中缺失了什么功能，从而确定基因因素的作用。
密歇根大学生物化学助理教授张燕也是本文的通讯作者之一。第一作者是柯实验室的研究生亚当·多兰和张实验室的研究实验室专家侯仲刚。
CRISPR-Cas9系统使用细菌RNA作为向导，与DNA序列配对并进行识别。当找到匹配物时，该向导RNA将crispr相关(Cas)蛋白定向到精确的DNA序列。一旦定位，Cas9蛋白就会在正确的位置剪切目标DNA。CRISPR-Cas3使用相同的机制来定位特定的DNA序列，然而，它的核酸酶不是将DNA切成两半，而是连续地清除DNA，最多可清除100千位碱基。
柯、张和同事们首次成功地删除了人类胚胎干细胞和另一种名为HAP1的细胞中多达100千碱基的目标DNA序列。
尽管CRISPR-Cas3有可能成为比CRISPR-Cas9更有效的基因组编辑工具，但研究人员正在努力控制他们删除的片段的长度。柯说:“我们不能准确地定义缺失的界限，这在治疗中是一个缺点。”
其他贡献者还包括墨尔本大学(University of Melbourne)的研究员萨拉·豪登(Sara Howden)和密歇根大学(University of Michigan)生物化学、计算医学和生物信息学助理教授彼得·弗雷多里诺(Peter Freddolino)。
该基因组编辑工具已通过技术许可中心申请专利。
Ke由美国国立卫生研究院(NIH)资助。张是由美国国立卫生研究院和密歇根大学共同资助的。
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