科学家们报道了一种有希望的新药的活性，这种新药针对的是转移性疾病患者透明细胞肾细胞癌的关键分子驱动因素。
达纳-法伯癌症研究所的研究人员报告说，在所有风险类别的患者中，口服第一类药物的反应率为24%。这种药物的作用目标是缺氧诱导因子(HIF) 2-a，它能促进新的血管生长，为肾脏肿瘤提供能量。
基于这些发现，一项III期试验已经启动。
“一种新的药物[MK-6482]作为一种单一的药剂，在所有的风险类别中，包括不良、中等、良好和严重难治性人群，其总体反应率为24%，这是很有前途的，”该摘要的第一作者Toni Choueiri说。Choueiri是Lank泌尿生殖肿瘤中心主任，也是哈佛医学院Jerome和Nancy Kohlberg的医学教授。
这种药物的目标是通过制造更多的红血球和形成新的血管来调节机体机制的一个组成部分，该部分负责感知氧气水平，并激活使机体适应缺氧(即缺氧)的基因。丹娜-法伯的科学家和乔伊里的导师兼合作者小威廉·g·凯林(William G. Kaelin Jr.)与另外两名研究人员共同获得了2019年诺贝尔医学奖，他们揭示了这种复杂的机制，这种机制可以被癌症劫持，帮助肿瘤存活和生长。
在绝大多数透明细胞肾癌患者中，一种被称为Von Hippel-Lindau (VHL)的肿瘤抑制蛋白不起作用。结果，HIF蛋白聚集在肿瘤细胞内，错误地发出缺氧信号，激活血管的形成，促进肿瘤的生长。了解这一异常过程为开发新的抗癌药物铺平了道路。MK-6482就是其中之一，其独特之处在于它直接作用于HIF-2a，从而阻止癌细胞的生长、增殖和异常血管的形成。
MK-6482的研究包括55例晚期透明细胞肾癌患者，他们之前平均接受了三种不同的治疗。
中位随访期13个月后，总有效率为24%。41例患者病情稳定，疾病控制率(完全缓解+部分缓解+病情稳定)为80%。五名有利风险患者中的两名出现了部分反应;40名中度风险患者中的10名;以及10位低危患者中的一位。
中位反应时间没有达到:81%的患者估计反应超过6个月，16名患者持续治疗超过12个月。中位无进展反应率为11个月。
本次演讲(摘要611)将于本周六在旧金山莫斯康尼西大厦举行的美国临床肿瘤学会2020年泌尿生殖系统癌症研讨会上进行。
Choueiri拥有免疫检查点阻滞剂生物标志物的专利。Choueiri披露包括拨款,个人费用,或非金融支持从Agensys Alexion, Alligent,分析集团,阿斯利康,拜耳,百时美施贵宝,Calithera,天蓝色,临床护理选项,乌鸦座,礼来,Esai, Exelixis),基础医学公司基因泰克,罗氏,f·霍夫曼-罗氏公司,葛兰素史克,鹭疗法,生意人出版社,美国社会医学肿瘤学,日常,会发现,肾癌日报,L-path,默克,迈克尔·j·轩尼诗Associates实践研究，Navinata医疗，NEJM，诺华，Peloton，辉瑞，EMD Serono, Q平台，普罗米修斯实验室，赛诺菲/安万特，Takeda, Tracon, Pionyr, Tempest，柳叶刀肿瘤学，和最新的。
这项研究的资金由默克夏普公司提供美国制药公司Dohme Corp.是默克公司(Merck & co .)的子公司新泽西州凯尼尔沃思Co.， Inc.
新闻旨在传播有益信息，英文原版地址：https://news.harvard.edu/gazette/story/2020/02/novel-drug-targets-tumor-growth-in-advanced-kidney-cancer/