单个RNA分子在乳腺癌细胞内发出荧光。资料来源:Sunjong Kwon, Oregon Health &科学大学，通过Flickr。
大多数药物都是通过改变蛋白质的行为来起作用的。就像爱管闲事的同事一样，这些分子被设计成附着在它们的目标蛋白质上，阻止它们做它们需要做的事情。
如果一种蛋白质负责加速反应，这种药物可以帮助减缓反应。如果一种蛋白质作为细胞的看门人，调节什么进入什么不进入，一种药物就会改变它通过的分子数量。
但蛋白质并不是我们身体中唯一的实施者和推动者。科学家发现，一串RNA
2也能在调节疾病中发挥重要作用，这串RNA
2的主要功能是将基因信息从核结合DNA传输到细胞的蛋白质制造机器。
阿曼达·哈格罗夫是杜克大学化学助理教授。
杜克大学(Duke)化学助理教授阿曼达•哈格罗夫(Amanda Hargrove)表示:“有些人称之为RNA革命。”“在某些疾病中，非编码rna，或不能转化为蛋白质的rna，似乎是疾病的最佳预测因子，甚至是疾病的驱动因子。”
哈格罗夫和她在杜克大学的团队正致力于设计针对RNA而非蛋白质的新型药物。靶向rna的药物分子可能有助于治疗前列腺癌和艾滋病等疾病，但找到它们并非易事。大多数药物被设计用来干扰蛋白质，只是对RNA没有同样的效果。
哈格罗夫说，部分问题在于蛋白质和RNA有许多根本的区别。蛋白质由二十种氨基酸组成的字符串可以扭曲成无数不同的形状，而RNA则由四种碱基组成，分别是
2腺嘌呤、鸟嘌呤、胞嘧啶和尿嘧啶。
哈格罗夫说:“长期以来，人们一直在对不同种类的RNA进行药物筛选，但从历史上看，并没有取得很大的成功。”“这就引出了一个问题，既然RNA在化学性质上与蛋白质有如此大的不同，那么我们需要哪些小分子来靶向RNA呢?”
为了找到答案，研究生布里塔尼·摩根和研究助理乔丹·福特梳理了科学文献，确定了104种已知的与特定类型RNA相互作用的小分子。然后，他们分析了这些分子的20种不同性质，并将它们的性质与已知与蛋白质相互作用的药物分子进行了比较。
研究小组发现，rna活性分子和蛋白质活性分子在形状、原子组成和电荷方面存在显著差异。他们计划利用这些结果来编译一个名为“库”的分子集合，这个库被用来更好地“表达”rna活性分子的语言。他们希望这一系列分子将更有可能与RNA以治疗上有益的方式相互作用。
哈格罗夫说:“我们发现，针对rna的分子和针对蛋白质的药物之间存在差异，其中一些差异非常显著。”“这意味着我们可以开始用这些类型的分子来丰富我们的筛选库，并使这些类型的分子在靶向RNA方面有更好的运气。”
“rna靶向生物活性配体的关键物理化学、结构和空间特性的发现。Brittany S. Morgan, Jordan E. Forte, Rebecca N. Culver, Yuqi Zhang和Amanda Hargrove。2017年9月18日。DOI: 10.1002 / anie.201707641
由Kara Manke发布
新闻旨在传播有益信息，英文原版地址：https://researchblog.duke.edu/2017/10/11/designing-drugs-aimed-at-a-different-part-of-lifes-code/