圣路易斯华盛顿大学医学院获得了500万美元的赠款爱德华·p·埃文斯基金会的建立和赋予一个新的中心致力于推进研究和改善治疗一种罕见的血液疾病称为骨髓增生异常综合征,或MDS,离开身体无法赚到足够健康的血细胞。
华盛顿大学(Washington University)爱德华·p·埃文斯(Edward P. Evans)骨髓增生异常综合征中心(髓增生异常综合征Center)将由肿瘤学家、医学博士马修·j·沃尔特(Matthew J. Walter)领导。
MDS很难诊断，其特点是血细胞计数低。症状可能是模糊的，如疲劳和呼吸急促。它可能是致命的，但患有低风险MDS的人可能会伴随这种疾病生活多年，却从未意识到自己患有这种疾病。患者是根据异常血细胞的出现来诊断的，医生在采取干预措施之前，通常会采取一种观察等待的方法，看看他们的血细胞数量是减少了，还是异常血细胞的数量增加了。在大约三分之一的MDS患者中，这种生长缓慢的疾病具有侵略性，并发展为急性髓性白血病(AML)，这是一种生长迅速的血液癌症，除非成功地通过干细胞移植治疗，否则是致命的。即便如此，几乎所有AML患者的长期预后都很差。在美国，每年大约有4万人被诊断出患有MDS。
“治疗MDS的唯一方法是干细胞移植，”沃尔特说。而患有MDS的患者通常年龄更大，比如70多岁，此时身体对这样的移植更加难以耐受。所以我们可以用化疗和输血来治疗老年患者的疾病，但是我们没有办法治愈那些不适合干细胞移植的人。我们想研究MDS是如何发生的，这样我们就可以干预并阻止它的发展。”
沃尔特和他的同事们感兴趣的是确定健康的个体，他们的血细胞计数正常，一些与MDS相关的关键基因发生突变，但没有任何症状。这种情况称为年龄相关克隆造血(ARCH)。足弓患者患MDS的风险高于平均水平，但仍然相对较低——每年约为1%，以及患其他与年龄相关疾病(如心血管疾病)的风险更高。虽然最终患MDS的人相对较少，但研究这组患者可以帮助医生了解继续患病和未患病患者之间的差异。
该中心的一个主要目标是建立一个ARCH诊所，为病人看病，并对他们的病情进行长期跟踪研究。研究人员估计，大约10%的70岁老人有足弓。
根据Walter的说法，几乎所有的ARCH患者(约95%)，如果继续发展为低血计数，将在未来10年的某个时候被诊断出患有MDS或白血病。这表明ARCH可能是MDS的前兆。但是为什么一个人患上了MDS而另一个人没有仍然是个谜。
沃尔特说:“我们有机会了解可能打破平衡的遗传因素或环境因素，从而导致患者患上MDS。”“因为足弓患者很健康，所以识别他们是一项挑战。他们的血细胞计数正常，只有很少的异常细胞。因此，我们必须利用基因测序数据来发现某些基因发生突变的人，我们知道这些基因与MDS和AML有关。”
MDS的环境风险因素包括以前治疗其他癌症的化疗和放疗，以及工作中暴露于苯或辐射等。该中心的研究人员希望了解更多有关环境压力的信息，这些压力可能与基因突变相互作用，并推动疾病的发展。我们的目标将是找到减轻这些压力的方法，从而降低病情恶化的风险。
该中心还将有能力收集和储存血液样本进行基因分析。研究人员最终希望制定预防策略，阻止足弓症向MDS发展。沃尔特和他的同事们也想开发新的免疫疗法和干细胞移植的新策略，这可能比治疗MDS的传统方法毒性更小。
目前，来自华盛顿大学肿瘤学、心脏病学和麦克唐奈基因组研究所的16名研究人员参与了该中心。该中心将促进已有的MDS研究人员与该领域的新研究人员之间的合作，并为创新项目提供研究资金。该基金会还将为在职研究员和教授提供奖学金，这两个职位都是以爱德华·p·埃文斯(Edward P. Evans)的名字命名的。
除了主要的医学部门的支持和斯特曼癌症中心,新中心将受益于其他主要项目支持白血病医学院的研究,包括急性髓系白血病(AML)的基因组计划项目资助由蒂莫西·j·雷博士路易斯t和b罗莎琳德。苹果的医学教授,卓越的研究和专业项目(孢子)在白血病由丹尼尔·c·格兰特链接,医学博士艾伦·a·沃尔夫和伊迪丝·l·沃尔夫医学教授。这些计划由美国国立卫生研究院(NIH)的国家癌症研究所资助。此外，该中心还将受益于MDS研究人员与麦克唐奈基因组研究所的长期合作。这些资源使华盛顿大学成为全国创新研究的中心，并在为癌症血液疾病患者开发新疗法方面发挥领导作用。
爱德华·帕克·埃文斯是一位商人、慈善家和骑手。他在弗吉尼亚州卡萨诺瓦的斯普林希尔农场是该州最大的纯种马养殖场。埃文斯于1984年成立了他的基金会。自2010年他死于继发性急性髓性白血病以来，爱德华·p·埃文斯基金会(Edward P. Evans Foundation)一直支持领先机构对MDS的合作和转型研究。华盛顿大学将于10月24日和25日主办EvansMDS峰会，届时从事最具突破性的MDS研究的研究人员将展示他们的研究成果。
爱德华·p·埃文斯基金会(Edward P. Evans Foundation)主席迈克尔·d·刘易斯(Michael D. Lewis)博士说:“自2011年以来，爱德华·p·埃文斯基金会(Edward P. Evans Foundation)已向医学研究捐款6600多万美元，旨在改善治疗结果，并为MDS患者找到治疗方法。”“华盛顿大学是我们第一个爱德华·p·埃文斯骨髓增生异常综合征中心的理想地点。该中心利用了一系列世界著名的师资力量和Siteman癌症中心和McDonnell基因组研究所的资源。我们热切地期待着将使MDS患者受益的新发现。”
华盛顿大学医学院(Washington University School of Medicine)的1500名教职员工也是巴尼斯犹太医院(Barnes-Jewish)和圣托马斯医院(St。路易的儿童医院。医学院在医学研究、教学和病人护理方面处于领先地位，在《美国新闻与世界报道》(U.S. News &世界报道。通过与巴尼斯犹太医院(Barnes-Jewish)和圣路易斯儿童医院(St. Louis Children’s hospitals)的合作，医学院与BJC HealthCare建立了联系。
最初由医学院出版
新闻旨在传播有益信息，英文原版地址：https://source.wustl.edu/2019/09/5-million-grant-endows-research-to-advance-blood-disorder-therapies/