Justin Ichida的研究是以病人为基础的。这就是为什么Ichida，干细胞和凯克医学院(Keck School of Medicine)的再生医学和他的创业公司AcuraStem参加了ALS协会(ALS Association)在洛杉矶博览会公园(Exposition Park)举办的Golden West Chapter Walk战胜ALS。
去年11月，这群人与南西·赖德(Nanci Ryder)团队并肩同行，支持被诊断患有肌萎缩侧索硬化症(ALS)的著名好莱坞公关人士南西·赖德(Nanci Ryder)。瑞德和演员蕾妮·齐薇格，瑞德的朋友和客户，都对Ichida的作品感兴趣。
不仅仅是一组研究人员在他们的实验室里研究ALS:这个团队不仅仅是坐在板凳上，与ALS患者建立联系，参与活动，为ALS筹集资金，提高人们对该病的认识。
想吻你黑
“(AcuraStem)真正实现了从药物开发过程的开始到结束都以病人为中心的使命，”AcuraStem的传播总监Kissy Black说。
“在实验室里研究肌萎缩性侧索硬化症的不仅仅是一个研究团队:这个团队超越了板凳，与肌萎缩性侧索硬化症患者建立联系，参与活动，为这种疾病筹集资金，提高人们对这种疾病的认识。”
根据美国国家神经疾病和中风研究所的研究，ALS是一种进展迅速的致命疾病，它会影响大脑和脊髓中的神经细胞——神经元——这些神经细胞控制着随意的肌肉运动。
受这种疾病影响的个体会经历这些控制呼吸、咀嚼、行走和说话的神经元的逐渐退化和死亡。症状通常发生在55岁至75岁之间，而且无法治愈。
寻找治疗方法一直很困难，部分原因在于ALS患者之间在症状和分子水平上存在许多差异，开发适用于ALS广泛诊断范围的治疗方法是一个挑战。Ichida是AcuraStem的联合创始人和首席科学官，在意识到迫切需要有效的、改变疾病的治疗方法后，他对ALS的研究产生了兴趣。
让南加州大学对肌萎缩性侧索硬化症的研究发挥作用
AcuraStem是Ichida南加州大学实验室的研究成果。它的新平台将干细胞技术与机器人显微镜结合起来。
首先，研究人员通过血液或皮肤样本获取ALS患者的细胞。
接下来，研究人员使用化学和基因指令将这些细胞转化为干细胞。干细胞很重要，因为它们可以成为身体中的任何类型的细胞。
利用这些干细胞，AcuraStem的研究人员创造了肌萎缩侧索硬化症患者的运动神经元。研究人员可以在实验室的培养皿中研究这些细胞。使用机器人显微镜，他们可以随着时间的推移跟踪神经元并观察它们的健康状况。通过向细胞中添加多种药物，他们可以识别出那些帮助细胞存活和生长的药物。
有一天，AcuraStem的研究人员希望这些药物能被ALS患者用来保护或拯救他们的神经元，从而避免严重的症状，比如丧失行走、说话、吞咽或呼吸的能力。
2016年，AcuraStem的创始人决定将他们的研究商业化，因为他们开始看到这个新平台是如何产生有希望的结果的。他们决定通过Ichida所谓的“死亡之谷”来搭建研究桥梁。
之所以会出现这种“谷”现象，是因为很多时候，研究结果在学术环境中都非常有希望，但这项研究的资助可能不会持续到大多数制药公司开始投资并试图创造一种fda批准的药物的时候。制药公司通常要等到该药物在动物身上通过一系列安全和有效性测试后，才会决定研发这种药物。
作为技术平台方面的专家，AcuraStem认为最适合开始这个过程——使用他们的平台生成和验证新药。
自2016年成立以来，AcuraStem已经取得了重大进展。它发现了许多候选药物，在其平台上显示出良好的效果，并将这些化学物质改造成更适合人类临床试验的形式。
从南加州大学ALS研究中学到的经验
Ichida从这次经历中吸取了很多教训，并与其他初创企业分享了一些建议。首先，作为一家初创公司，最重要的因素是一个良好的目标和优秀的员工。
他解释说，初创公司需要一个明确而有说服力的目标，以激发员工、投资者以及科学界和患者群体的支持。他建议严格聘用合适的人和行业专家。
他还建议研究各种形式的融资，包括赠款融资、天使投资者的种子资金和风险投资资金。虽然初创公司并不需要寻求所有形式的融资，但了解不同的选择总是一个好主意。
AcuraStem希望为像他们这样的公司开创一个先例，这些公司致力于通过精确研究患者干细胞来发现药物治疗方法。AcuraStem正致力于向美国食品和药物管理局(Food and drug Administration，简称fda)提交一份新药申请调查报告，这将使其能够在2020年开始针对首个ALS药物目标进行临床试验。
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