埃默里大学获得 310 万美元的 NIH 拨款，用于改善囊性纤维化患者的生活质量

新的治疗方案有望为囊性纤维化（CF）患者的生命延长数十年，但患有这种遗传疾病的人仍然必须处理疼痛，疲劳和许多其他令人痛苦的症状等繁重的问题。

现在，美国国立卫生研究院 （NIH） 国家心肺血液研究所 （NHLBI） 的一项为期五年、价值 310 万美元的新赠款将帮助埃默里大学的研究人员进行一项新的研究，结合生物学、社会和临床研究方法，以更好地了解这些症状的潜在过程——并确定改善生活质量的机会。

根据囊性纤维化基金会的数据，美国有近 40,000 名成人和儿童患有囊性纤维化，囊性纤维化主要影响肺部、消化系统和其他器官。新疗法将预期寿命中位数从1990年的30岁提高到今天的59岁。埃默里姑息治疗中心研究主任、该研究的首席研究员Dio Kavalieratos博士认为，这种前景的变化是一个机会，可以重新思考诊所如何帮助CF患者的日常生活

“我们的目标是对囊性纤维化症状形成细致入微的、以人为本的理解，”Kavalieratos说。“并排观察CF如何在代谢，身体，精神和日常生活中影响某人，这将为我们提供预防和治疗症状的新目标。据我们所知，这是首批将复杂的代谢组学分析与定性研究方法相结合的研究之一 – 将分子水平上发生的事情与一个人管理和适应繁重症状的生活经验进行比较。

这项名为“以患者为中心的囊性纤维化生活质量、症状和健康公平性理解 （PULSE – CF）”的开创性研究计划将由 Kavalieratos 与埃默里大学、奥古斯塔大学、北卡罗来纳大学教堂山分校、佐治亚州囊性纤维化研究和转化中心以及患者利益相关者的合作伙伴合作领导。研究小组将对三种不同类型的数据进行三角测量，以更多地了解症状与生活质量之间的关系。这包括：

• 囊性纤维化患者报告他们经常出现的症状
• 血液和呼吸样本中炎症或其他生物过程的证据
• 与参与者就他们的医疗保健和可能影响他们健康的其他日常生活因素进行访谈

研究小组将寻找症状的模式或集群，例如咳嗽患者是否也倾向于疲劳和疼痛。他们将比较具有共同症状的人的特征，并使用先进的机器学习技术来研究症状组是否与炎症等生物过程同时发生。最后，该小组将采访所有参与者，了解他们接受 CF 护理的经历，以确定改善症状管理和对 CF 患者进行个性化治疗的机会。

该研究旨在在未来几年内招募 140 名患有 CF 的成年人。帮助计划这项研究的患者调查员Cade Hovater说，CF患者通常认为他们没有更好的选择，只能忍受疼痛和其他症状。

“通常，作为CF患者，我们被告知疼痛，疲劳和其他生活质量问题只是囊性纤维化的一部分。然而，在过去的十年中，我们看到对 CF 心理健康的研究导致了 CF 诊所解决心理健康需求的方式发生了变化。 我希望 PULSE-CF 能够提供证据，以改善对疼痛、疲劳和其他经常治疗不足或未治疗的症状的护理。