研究方向：用于基因治疗的DNA粉碎机

在过去的十年中，CRISPR-Cas9基因编辑彻底改变了科学。它被誉为生物遗传学和医学的突破，有可能治疗或消除许多慢性或遗传疾病。

该技术在精确的目标位置切割DNA。切割的位置由一条称为RNA向导的RNA链决定，该RNA链带有与靶向DNA序列互补的核苷酸序列。RNA向导贯穿DNA，直到找到确切的目标序列。与RNA向导结合的是Cas9酶，它通常被比作一把剪刀。一旦RNA向导找到目标序列，Cas9就会在RNA向导指示的位置切割DNA分子。这个过程使科学家能够以比以往更高的精度和更容易的方式灭活或修改特定基因。

CRISPR机制是自然进化的，可能是在十亿年前。科学家们已经利用它进行基因编辑，但他们没有创造它。“公众可能认为CRISPR是为基因组编辑工作而生的，但它实际上是细菌和古细菌中发现的天然免疫系统的主力，”分子生物学和遗传学的Ailong Ke解释说。“它通过将病毒的基因组切片和粉碎来对抗病毒。

作为一名对RNA生物学特别感兴趣的生物化学家，柯发现CRISPR-Cas系统是不可抗拒的。他和他的实验室致力于探索支撑它的机制。使用冷冻电子显微镜和X射线晶体学等尖端工具（两者都可以在原子水平上揭示大分子结构），研究人员窥视CRISPR-Cas机器的齿轮。

“我们的基本动力是科学好奇心，”柯说。“我们想了解系统是如何工作的。对系统的良好理解会带来有关如何使用它的有趣想法。这是一个如此强大的工具：它是高度具体的。它永久性地改变了细胞内的遗传信息，这产生了深远的影响。这项技术有望治愈罕见的遗传疾病，或对抗癌症和病毒。

在艺术与科学学院网站上阅读完整的故事。