美国食品和药物管理局（FDA）最近完全批准Leqembi（lecanemab）用于阿尔茨海默病早期阶段的患者。位于圣路易斯的华盛顿大学医学院Charles F.和Joanne Knight阿尔茨海默病研究中心（Knight ADRC）的医生和研究人员参与了评估Leqembi的临床试验，他们招募了患有最常见形式的阿尔茨海默病的参与者，这种疾病发生在65岁及以上的人群中。
Barbara Joy Snider，医学博士，博士，神经病学教授，在华盛顿大学领导了这些试验。从八月开始，华盛顿大学和BJC HealthCare的医生将为符合条件的患者提供Leqembi。那些寻求有关该药物以及谁有资格接受该药物的更多信息的人可以致电314-362-WELL（9355）。
在这里，斯奈德回答了有关该药物的问题。
为什么FDA批准Leqembi如此重要？
Leqembi不能治愈阿尔茨海默病，也不能改善记忆力和思维能力。然而，它是第一种被证明可以减缓早期疾病患者阿尔茨海默病进展的药物。华盛顿大学Knight ADRC参与的一项大型Leqembi临床试验表明，在18个月的治疗过程中，该药物减缓了约30%的记忆力和思维能力下降。
Leqembi 如何工作？
它针对大脑中淀粉样斑块的积聚，这是阿尔茨海默病的标志，可能会干扰记忆和思维。临床试验表明，Leqembi从大脑中去除淀粉样斑块，这反过来又减缓了疾病的进展。
谁有资格获得药物，如何给药？
Leqembi适用于轻度阿尔茨海默病患者，这意味着他们在思维和记忆方面存在一些问题，但他们的症状并不严重。我们不知道这种药物是否会帮助患有更严重记忆丧失或认知问题的人，因为临床试验只涉及轻度疾病患者。该药物每两周在输液中心通过静脉输注给药。
华盛顿大学的一些研究是否有助于使Leqembi这样的药物成为可能？
在过去的40年里，我们一直在Knight ADRC进行阿尔茨海默病研究。这里进行的早期研究以及其他中心的研究使目前的药物试验成为可能。总体而言，这些早期研究帮助我们开发了淀粉样蛋白PET成像扫描，血液测试和脊髓液测试，这使得有可能在有症状（如记忆力减退和认知能力下降）的人中判断谁患有阿尔茨海默病，以及在症状出现之前谁患这种疾病的风险更高。
多年来，我们还领导了一项针对遗传性阿尔茨海默病患者的重大国际研究，称为DIAN（显性遗传阿尔茨海默病网络）研究，该研究主要由美国国立卫生研究院（NIH）资助。参加这项研究的人遗传了基因突变，这几乎可以保证他们会患上阿尔茨海默病，通常在30多岁，40多岁或50多岁。DIAN 观察性研究正在帮助确定参与者阿尔茨海默氏症的自然史，并建立跟踪疾病进展的可靠生物标志物。
DIAN 试验单位 （DIAN-TU） 是一项治疗研究，评估是否有可能预防或减缓阿尔茨海默氏症的发作。这项研究是评估两种阿尔茨海默氏症药物组合的首次试验：一种针对淀粉样斑块的淀粉样蛋白药物，以及一种对抗大脑中tau蛋白积聚的药物，这与认知能力下降密切相关。
阿尔茨海默氏症患者可能有资格接受该药物的百分比是多少？
大约15%至20%的阿尔茨海默病患者症状轻微，有资格使用该药物。在华盛顿大学，我们在记忆诊断中心的神经病学专家将评估患者接受该药物的资格。我们正在与BJC HealthCare合作，将药物提供给患者，他们将前往BJC输液中心接受治疗。最初，如果人们生活在农村或服务不足的社区，并且获得专科医生和输液中心的机会有限，他们可能更难获得Leqembi。此外，患者必须能够获得复杂的脑成像以检查副作用。我们希望这些问题会随着时间的推移而得到改善。
Leqembi的副作用是什么？它们常见吗？
有些人对输液有反应。这是相当普遍的，但通常非常轻微 – 比如感觉有点焦虑或呼吸急促，但通常是短暂的。虽然Leqembi通常已被证明是安全的，但临床试验确实揭示了一些潜在的严重副作用。例如，大脑的小区域可能会有点肿胀，就好像它们有瘀伤一样。我们有时也看到少量出血的区域，称为微出血。
总的来说，这些变化 – 可以在脑部扫描中看到 – 可能发生在大约25%接受Leqembi的人身上。在大多数情况下，服用药物的人甚至不知道这种情况已经发生，因为他们没有任何症状，脑出血或肿胀会自行消退。但少数患者可能会出现更严重的症状，如头痛、意识模糊甚至中风样症状。在极少数情况下，脑肿胀或出血可能是致命的。出于这个原因，药物的标签包括一个警告，即药物可能导致严重和危及生命的事件。
勒肯比要多少钱？
该药物预计每年花费26，500美元。医疗保险表示，它将支付80%的药物费用，但还有其他费用。确定谁有资格可能需要复杂的PET成像扫描，而这些可能不在医疗保险范围内。一旦治疗开始，还必须进行后续MRI扫描，以确定潜在的副作用。支付80%的药物费用对患者有帮助，但也会有自付费用。
我们也不知道一个人需要服用多长时间的药物。在临床试验中，人们服用Leqembi18个月，但试验中的许多人仍在服用该药物，一些发现似乎表明，如果人们服用该药物的时间更长，他们会做得更好。我们正在继续获得有关长期治疗效果的信息，这将有助于确定药物的有用时间。
有没有人认为像Leqembi这样的药物可能有助于预防阿尔茨海默病？
是的。我们目前的知识表明，在发展阿尔茨海默病症状的人身上开始的第一个异常是淀粉样蛋白聚集到大脑中的淀粉样蛋白斑块中。因此，在出现任何记忆问题之前，很早就给予抗淀粉样蛋白药物，如Leqembi，可能是预防疾病过程后期发生的事情的最有效方法，包括记忆问题的发作，最终是痴呆。
这个想法是在疾病发作时预防问题，当淀粉样蛋白病理学首次发生时，通过抗淀粉样蛋白疗法进行治疗，希望可以防止整个过程。目前还没有证据表明Leqembi会做所有这些事情，但这就是新研究的发展方向。例如，我们参与了AHEAD研究，该研究正在评估Leqembi在有患阿尔茨海默病风险但尚未出现症状的人群中。
收听医学院播客“Show Me the Science”，了解更多WashU医学神经学家对Lequembi的看法。
关于华盛顿大学医学院
WashU Medicine 是学术医学领域的全球领导者，包括生物医学研究、患者护理和教育计划，拥有 2，800 名教职员工。其美国国立卫生研究院（NIH）的研究资金组合是美国医学院中第三大，在过去六年中增长了52%，加上机构投资，WashU Medicine每年承诺超过10亿美元用于基础和临床研究创新和培训。其教师实践一直位居全国前五名，在65个地点有1，800多名教师医生执业，他们也是BJC HealthCare的Barnes-Jewish 和St. Louis儿童医院的医务人员。WashU Medicine 在医学博士/博士培训方面有着悠久的历史，最近投入了 1 亿美元用于医学生的奖学金和课程更新，并且是每个医学亚专业以及物理治疗、职业治疗、听力学和通信科学的一流培训计划的所在地。
最初由医学院出版
新闻旨在传播有益信息，英文版原文来自https://source.wustl.edu/2023/08/what-to-know-about-the-new-alzheimers-drug-leqembi/