对于大多数现代医学来说，抗癌药物的开发方式相同：通过设计分子来治疗患病细胞。随着免疫疗法的出现，情况发生了变化。科学家首次设计了患者自身的免疫系统来识别和攻击患病细胞。 这种开创性药物的最佳例子之一是CAR-T细胞疗法。CAR T细胞疗法由Richard W. Vague免疫疗法教授Carl June在佩雷尔曼医学院发明，其工作原理是从患者身上收集T细胞，在实验室中修改这些细胞，使它们被设计为破坏癌细胞，并将它们重新注入患者体内。June的研究导致FDA在2017年首次批准了这种类型的疗法。六种不同的CAR-T细胞疗法现已被批准用于治疗各种类型的血癌。 （图片：由 宾夕法尼亚医学杂志提供） CAR-T细胞疗法有可能帮助数百万患者 – 如果它能够成功地转化为其他疾病。June和同事，包括细胞和分子生物学系四年级博士生Daniel Baker，在 发表在《自然》杂志上的观点中讨论了这种潜力。 在这篇文章中，June和Baker强调了CAR-T细胞疗法可能有效的其他疾病。 “CAR T细胞疗法对白血病和淋巴瘤等血癌非常成功。宾夕法尼亚大学和其他地方正在进行大量工作，将其推向其他血癌和早期疾病，因此患者不必先进行化疗，“June说。“另一个重要的优先事项是实体瘤患者，因为他们占癌症患者的绝大多数。除了癌症之外，我们还看到了早期迹象，表明CAR-T细胞疗法可以在狼疮等自身免疫性疾病中起作用。 至于未来可能治疗哪些疾病，June说，“基本上可以归结为两个问题：我们能识别出一组坏细胞吗？我们可以专门针对他们吗？无论是哮喘、慢性疾病还是狼疮，如果你能找到一个坏的细胞群并摆脱它们，那么CAR-T细胞在这种情况下可能是治疗性的。 “令人兴奋的是，在这一点上，这不仅仅是理论上的。其他自身免疫性疾病也有临床报道，包括 重症肌无力 和炎症性肌病，“贝克说。“但我们看到早期证据表明，CAR-T细胞疗法将在癌症之后取得成功。它真的打开了该领域人们的思维，思考我们还能如何使用CAR T。例如，宾夕法尼亚大学爱泼斯坦实验室在心力衰竭方面有一些开创性的工作。这个想法是，你可以在心脏损伤后使用CAR-T细胞来摆脱纤维化组织，并有可能在心脏病发作后恢复损伤。 Baker补充说：“毫无疑问，在过去十年中，CAR-T细胞疗法彻底改变了癌症。我希望在将这些下一代疗法带给患者方面发挥作用，并在未来十年内产生真正的影响。我认为细胞疗法有可能成为医学的新支柱，而不仅仅是肿瘤学的新支柱。 这个故事是由Meagan Raeke撰写的。阅读更多 宾夕法尼亚医学新闻.
文章旨在传播有益信息，英文版原文来自 https://penntoday.upenn.edu/news/carl-june-boundless-potential-car-t-cell-therapy