一种实验性药物最近被证明可以减缓神经退行性疾病肌萎缩性脊髓侧索硬化症(ALS)的进展，现在又证明了延长患者生存的潜力。这一发现来自于肖恩m希利和安培的研究人员进行的一项临床试验。哈佛大学的肌萎缩性侧索硬化症AMG中心联合马萨诸塞州综合医院(MGH)和生产该药物的Amylyx Pharmaceuticals, Inc.。
Amylyx开发了AMX0035，这是一种在CENTAUR试验中评估的探索性神经保护疗法，旨在减少运动神经元的死亡和功能障碍。
肌萎缩性侧索硬化症是一种无法治愈的退行性疾病，它会攻击大脑和脊髓神经细胞，逐渐影响患者的运动、说话、进食甚至呼吸能力。发表在《肌肉与神经》(Muscle and Nerve)杂志上的新研究结果，为ALS患者服用一种名为AMX0035的口服药物可能带来的好处提供了额外的证据。这种口服药物是苯基丁酸钠和牛磺酸二醇的混合物。这些成分针对神经细胞能量产生线粒体和蛋白质加工内质网中的氧化应激，以帮助防止神经退行性变。
在CENTAUR的试验中，137名ALS患者被随机分为2比1组，分别接受AMX0035或安慰剂治疗。最近，研究人员证明AMX0035可以延缓ALS疾病6个月的进展，并对患者日常生活中的各种活动产生影响，如行走、说话、使用餐具或吞咽食物的能力。完成CENTAUR的患者有资格参与开放标签扩展(所有患者都接受了AMX0035)，目的是评估该药物的长期安全性和有效性。
研究者近三年的生存分析纳入了所有加入CENTAUR的参与者，无论他们是否继续长期使用AMX0035进行开放标签扩展治疗。研究小组发现，最初随机分配接受AMX0035的参与者比那些最初随机分配接受安慰剂的参与者平均多活6.5个月。
“这些发现是向前迈出的重要一步，因为在这项试验中，使用AMX0035进行早期治疗可以延长ALS患者的生存时间。”美国肌萎缩性脊髓侧索硬化症治疗中心，哈佛医学院和斯波尔丁康复医院的物理医学和康复助理教授。“这些结果为AMX0035在治疗ALS中的作用提供了坚实的证据。”下一步将取决于与监管机构正在进行的讨论。”
资深作家Merit Cudkowicz，希利和安保中心主任;密西根州立大学肌萎缩侧索硬化症的AMG中心，密西根州立大学神经病学主任，哈佛医学院神经学教授Julieanne Dorn补充说，“这是最早显示对肌功能和存活率有影响的研究之一。”我们希望这只是治疗ALS新疗法的开始。”
该试验是希利和安培合作进行的。AMG中心，Amylyx Pharmaceuticals, Inc.， ALS协会，ALS寻找治疗，学术合作伙伴如东北ALS联盟(NEALS)， MGH生物统计中心，巴罗神经研究所。
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