哈佛大学的科技发展办公室(定单计划)和哈佛T.H.陈公共卫生学院今天宣布推出Vesigen疗法,一个创业公司,旨在克服的挑战提供下一代疗法,如基因编辑复合物,RNA分子,和其他大型蛋白质,细胞内目标在特定组织的利益。
通过与哈佛大学的独家授权协议，Vesigen将开发和商业化新的药物给药技术，该技术起源于哈佛大学陈氏学院环境遗传学和生理学教授陆权的实验室。在卢的实验室里，一项关于细胞如何相互交流的基础生物学研究，“完全出乎意料地”指向了一种制造微型可移动胶囊的新方法，它能有效地将治疗分子引导到细胞需要的地方。哈佛大学布拉瓦尼克生物医学加速器的支持使卢在哈佛陈氏学院的研究团队能够进行验证研究，并将这一新兴技术推进到全面商业开发的准备阶段。
“我们可以利用这些被称为ARMMs的小泡的能力”——即arrdc1介导的微泡——“首先包装，然后将治疗药物运送到目标组织。”这是我们的最终目标，让下一代疗法在对抗多种疾病方面发挥其全部潜力。”
Vesigen的第一轮投资为2850万美元，由Bayer和Morningside Ventures牵头，参与投资的还有Linden Lake Ventures和Alexandria Venture Investments。Vesigen将利用募集的资金构建ARMMs平台，并将大量治疗药物推进临床前和临床开发。
在人类身上，超过80%的已识别和经生物验证的药物靶点位于细胞内。然而，一些最有前途的新疗法，如CRISPR/Cas9基因组编辑复合物或mRNA或RNAi分子，是大蛋白和核酸，它们在没有帮助的情况下不能穿过细胞膜。有几种方法，包括腺相关病毒和脂质纳米颗粒，都依赖一种叫做内吞作用的自然过程将它们的货物运送到细胞中。缺点是大部分以这种方式进入细胞的物质最终进入溶酶体并降解，导致效率低下。卢实验室的关键创新源于发现了细胞膜上一种以前未被认识到的机制，这种机制使细胞膜能够接受传递，而基本上不会销毁它们。
图片由Vesigen Therapeutics提供这一进展可能使许多细胞内药物传递目前是一个障碍的条件下的新疗法的发展成为可能。Vesigen计划主要专注于神经系统疾病、肿瘤学和眼科的靶向治疗，同时让有兴趣的公司可以使用工程囊泡来推进其他适应症的治疗。
卢说，利用他的实验室技术，“如果你想给肌肉提供一种治疗，这个囊泡可以与特定的表面分子一起设计，以针对肌肉细胞。他指出，就眼病而言，“局部注射到视网膜可能会避免一些有害的免疫反应和与病毒传递方法相关的毒性。”
哈佛大学OTD商业发展董事总经理格兰特•齐默尔曼(Grant Zimmermann)表示:“arm有可能解决生物技术行业一些真正令人烦恼的问题。”“例如，许多治疗方式将受益于具有低免疫原性的药物传递机制、运输到特定组织和细胞类型的内在能力以及直接将货物运送到靶细胞细胞质的有效能力。此外，以RNA或蛋白质为基础的治疗药物在生物发生过程中被直接装载到ARMM运载工具中，简化了生物制造过程。卢实验室的创新在这些方面非常有前途，我很高兴看到它们进入商业开发。”
在路的实验室,十年前开始工作。从斯坦福大学博士后,鲁国招募陈学校的教职研究肺癌的生物学——具体来说,如何在气道平滑肌组织扩张和收缩。陆在基因组技术筛选工具,能够筛选基因活跃在这些平滑肌细胞识别信号机制,调节细胞的感受性哮喘的药物称为beta-agonists。陆随后扩展他的工作检查更广泛的复杂的基因-环境相互作用在哮喘和其他multigenic人类疾病如糖尿病和神经退行性变的。他的工作产生重要的见解,但在这个过程中,他遇到了别的东西。
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蛋白ARRDC1 (arrestin域包含蛋白质1)密切相关的关键蛋白质识别哮喘的研究中,定位“漂亮的在细胞表面。“尽管ARRDC1不是参与气道反应beta-agonists或哮喘,陆的实验室惊呆了发现这种蛋白质驱动器的形成小泡运输材料的细胞,本质上相邻细胞之间传递信息的方式是以前从未发现过的。在同一个2012 PNAS出版物,研究小组指出,这种机制解释了崭露头角的病毒HIV和埃博拉出口从细胞内部主机,选择一些组件ARMMs达到自己的目的。实验还显示,几年后,ARMMs可以包和生物活性蛋白质分子受体细胞间转移。每个ARMM泡大约一百万细胞的体积,但它可以容纳数百大分子,每一个细胞都能产生成千上万的小泡一天。
“一旦我们算出来,我们想,好吧,如果细胞可以转移分子通过这种机制从一个细胞到另一个,然后你可以替换的内源性分子治疗货物,”陆说。
与资金和战略建议从布拉瓦特尼克生物医学加速器,陆证明了这一点。他的实验室证明,其研究人员可能工程师ARMMs提供肿瘤抑制蛋白p53细胞缺乏,在老鼠身上。研究小组发表的这项工作在2018年自然通讯,和生成的重要验证数据的囊泡内移动身体。陆哈佛定单计划帮助开发一个商业计划和组装创始团队,在2019年,亚历山大Vesigen收到LaunchLabs创新大奖,识别启动的“科学创新,卓越的领导下,和商业战略。”
“布拉瓦尼克的支持生物医学加速器是我实验室的关键,”陆说。“这让我来完成大部分的实验中所描述的2018年出版。同样重要的是,办公室的技术开发和加速器的团队帮助我使连接在工业和导航的交互与风险投资家和制药公司。他们发挥了关键作用在翻译我的实验室的创新为关键的机会,导致Vesigen成立。”
陆Vesigen的创始人之一,将在公司的科学顾问委员会,同时保持全日制陈在哈佛学校继续主要集中在他的研究和教学。
“我的实验室没有出发去寻找治疗治愈或提供治疗方法;我们研究生物相关的公共卫生问题,”他说。”但我非常满意,一些非常基本的发现在我的实验室里发现了这些翻译机会,,希望我们的工作能够拯救生命的新疗法。”
企业家罗伯特·米尔曼将导致该公司联合创始人兼首席执行官。米尔曼之前创建并领导的另外两家公司将从哈佛大学生物医学创新商业化:Semma疗法和CoStim药品。
“今天许多生物技术,包括一些我使用过,是他们的使命将新的生物工具,如RNA干扰、mRNA替换,和DNA编辑、新疗法,”米尔曼说。“对于大多数公司在这个空间,提供代理安全高效地进入细胞仍然是一个尚未解决的问题。ARMMs技术,我们的目标是克服这一障碍,扩大患者的治疗方案。”
Vesigen已任命晨边高地企业杰拉尔德Chan克里75年,美国的79年,作为该公司的主席,而斯蒂芬Bruso晨边高地和尤尔根•伊木菠萝诺尔斯拜耳的飞跃将加入董事会。
新闻旨在传播有益信息，英文原版地址：https://news.harvard.edu/gazette/story/2020/07/harvard-technology-to-be-commercialized-by-vesigen-therapeutics/