加州大学洛杉矶分校再生医学和干细胞研究中心的三名研究人员从加州干细胞机构加利福尼亚再生医学研究所获得了总额超过1800万美元的奖励。
获奖者有加州大学洛杉矶分校斯坦因眼科研究所(UCLA Stein Eye Institute)眼科教授邓苏菲(Sophie Deng)博士、加州大学洛杉矶分校微生物学、免疫学和分子遗传学副教授陈伊冯(Yvonne Chen);加州大学洛杉矶分校儿科学临床助理教授郭卡洛琳博士。这些奖项是在今天的CIRM会议上宣布的。
邓的四年1030万美元的奖金将用于一项名为角膜缘干细胞缺陷的致盲性眼病临床试验。角膜缘干细胞是眼组织中帮助维持角膜健康的特化干细胞。由于遗传缺陷或感染、烧伤、手术或其他因素造成的损伤，一些人没有足够的角膜缘干细胞，导致疼痛、角膜瘢痕和失明。
她正在试验的方法包括从一个人的眼睛中提取少量的角膜缘干细胞，在实验室中进行增殖，然后将它们移植回眼睛，在那里它们可以再生角膜并恢复视力。这项研究将与加州大学洛杉矶分校和加州大学欧文分校合作的UCLA – uci Alpha干细胞诊所合作进行。
陈和郭获得的资助用于正在向FDA申请研究新药的项目，这是FDA在第一阶段临床试验之前要求的集中于治疗安全性的测试阶段。
陈的两年320万美元的奖金将资助为多发性骨髓瘤创造更有效的CAR T细胞疗法的努力，多发性骨髓瘤是一种影响白细胞的血癌。本研究将评估一种特殊形式的CAR – T疗法，该疗法同时针对两种标志物，即通常在多发性骨髓瘤细胞上发现的BCMA和CS1。单独针对BCMA的CAR – T疗法在临床试验中是有效的，但BCMA在多发性骨髓瘤细胞上的存在并不一致。
以前的研究表明，标记CS1存在于大约90%的多发性骨髓瘤细胞中。针对这两种标志物的CAR – T疗法可能会帮助更多的患者，并降低癌症复发的可能性。
郭获得的两年半、490万美元的奖金，将用于支持一种治疗致命免疫缺陷症的干细胞基因疗法的开发。
该综合征由CD40LG基因突变引起，可导致肝脏、胃肠道和肺部的侵入性感染。目前，唯一可能的治疗方法是匹配供者的骨髓移植，这种方法存在生命危险，而且对XHIM患者的疗效往往低于其他形式的免疫缺陷患者。即使采用目前的治疗方法，也只有30%的患者能活到30岁。
郭将评估一种干细胞基因疗法，纠正导致XHIM的基因突变。在从患者体内移除造血干细胞后，该疗法将使用一种名为CRISPR的基因工程技术，将受影响基因的正确副本插入干细胞的DNA中。修正后的造血干细胞将被注入病人体内，在那里它们可以重新生成一个健康的免疫系统。
她将与加州大学洛杉矶分校微生物学、免疫学和分子遗传学的杰出教授唐纳德·科恩博士合作，科恩博士成功地治疗了另外两种免疫缺陷泡沫婴儿疾病和x连锁慢性肉芽肿病-用类似的疗法。
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