一针就能治愈心脏病吗？

Penn Medicine 的多个研究团队正在继续推进科学研究，以开发一种新的心脏病治疗方法，这些治疗方法只需一次注射即可起作用——有朝一日，单次注射可以治愈心脏的三种不同方式。

宾夕法尼亚大学医学院心脏病专家、宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院疾病遗传和表观遗传起源项目主任基兰·穆苏努鲁（Kiran Musunuru）发现了一种调节低密度脂蛋白胆固醇的基因，这激发了多种靶向与该基因通路相关的蛋白质的药物的开发。在他的实验室里，他开发了使用CRISPR基因编辑技术来修饰肝脏中的基因的工艺，以永久降低胆固醇水平，从而防止心脏病发作和中风。这种方法是一种一次性注射，如果成功，可能会预防心脏病，目前正在英国和新西兰进行临床试验，并已获得美国食品和药物管理局的批准，即将在美国开始试验。

诺贝尔奖获得者、罗伯茨家族疫苗研究教授、宾夕法尼亚大学RNA创新研究所所长德鲁·韦斯曼（Drew Weissman）正在研究mRNA在治疗或预防心脏病方面的多种用途。

Weissman的实验室与纳米颗粒研究的创始人教授Vlad Muzykantov合作，开发了一种靶向mRNA注射以特异性作用于心脏细胞的方法。“治疗心脏病的药物对心脏没有特异性，”Weissman说。“当你试图治疗心肌梗塞或心肌病或其他心脏遗传缺陷时，这是非常困难的，因为你无法输送到心脏。

宾夕法尼亚大学医学院的研究人员还将他们的两项最大创新——CAR T细胞疗法和mRNA疗法——结合起来，作为治疗纤维化的方法，纤维化是一种心脏功能受损，通常是心力衰竭的一个因素。

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