癌症基因MYC被称为癌症研究的“珠穆朗玛峰”，因为设计可以使其失效的药物的难度，以及期望有效的MYC药物可以帮助如此多的癌症患者。佛罗里达州和德国的RNA科学家，化学家和癌症生物学家之间的合作已经攀登了这一高峰，同时开辟了克服其他类似难以治疗的疾病的新途径。
研究人员今天在《自然》杂志 上描述了他们的策略。
科学家们的方法将细胞的回收酶引导到癌症基因的RNA上，并切割关键片段以防止它们造成伤害。该策略对MYC癌症基因以及另外两个具有挑战性的癌症基因JUN和MIR155起作用。所有三个癌症基因都调节其他基因的转录，点燃肿瘤的快速生长。
“对于疾病由这些常见但具有挑战性的癌基因驱动的癌症患者，RNA降解剂方法可能会提供新的希望，”德国多特蒙德马克斯普朗克分子生理学研究所所长Herbert Waldmann博士说 。
他们的研究还为用药物靶向RNA开辟了新的可能性，为这种治疗方法开辟了潜在的许多其他遗传疾病，赫伯特韦特海姆UF斯克里普斯生物医学创新与技术 研究所和UF健康癌症中心的化学家和 研究所教授 Matthew D. Disney博士说。
“我们发现了大约2000个能够结合类似药物的小分子的新RNA结构，并确定了六种能够结合RNA的新化学型，”迪斯尼说。“我们基本上已经创建了一个可药物RNA折叠的百科全书。
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2023 年 5 月 24 日
文章旨在传播有益信息，英文版原文来自 https://news.ufl.edu/2023/05/rna-cancer-drug-target/