加州大学洛杉矶分校的研究人员发现了一种化合物，可以在老鼠的肌肉细胞中重现运动的效果。这一发现发表在《细胞医学报告》杂志上。
通常情况下，由于肌肉细胞内的一系列化学信号，肌肉在使用过程中会变得更强壮。这种新发现的化合物会激活这些信号，这表明类似的化合物最终可能用于治疗肢体束带性肌肉营养不良症(青少年发病的肌肉营养不良症)患者。
当肌肉没有规律地运动时，就会逐渐萎缩。(这种现象对那些腿上打了几个星期石膏的人来说都很熟悉。)幸运的是，对于肌肉健康的人来说，这种退化是可逆的。肌肉使用刺激肌肉细胞内的化学信使，增加肌肉质量和力量。
患有肢体肌肉萎缩症的人有一种基因缺陷，会干扰这种化学信使，使他们的肌肉无法对运动作出反应。再多的锻炼也不能触发增强肌肉的信号。由于肌肉无法得到信息，它们会逐渐萎缩，而患者最终只能坐在轮椅上，几乎完全瘫痪。
挑大梁时“,非常引人注目。当这些病人失去肌肉时，他们很难恢复肌肉。梅丽莎·斯宾塞说，她是该论文的资深作者，也是加州大学洛杉矶分校再生医学和干细胞研究中心的成员。
导致肢体束带性肌肉营养不良的基因缺陷导致肌肉细胞中CaMK酶的缺乏。CaMK负责释放一系列化学信号，打开基因，促进细胞生长和代谢脂肪的能力，脂肪被用作能量来源。
CaMK激活促进肌肉生长和脂肪代谢的基因。斯宾塞说，他也是加州大学洛杉矶分校大卫格芬医学院神经学教授和神经肌肉项目主任。
为了找到一种能够帮助恢复与CaMK相关的信号的药物，Spencer和她的同事们与加州大学洛杉矶分校的分子共享筛选资源主任Robert Damoiseaux一起对2000多种化合物进行筛选，看看哪些在实验室培养的肌肉细胞中起作用。到目前为止，他们已经在老鼠身上测试了14个有希望的候选对象，这些老鼠的基因缺陷与引起人类四肢肌肉萎缩的基因缺陷相当。
测试确定了一种叫做AMBMP的化合物，它可以让老鼠的肌肉像健康的肌肉细胞一样工作和生长。
当我们将该药物注入小鼠体内时，我们发现它激活了CaMK，并恢复了我们在疾病模型中观察到的缺陷的所有特性。斯宾塞说,只
Spencer和她的合作者计划进一步研究AMBMP是如何影响CaMK的，并确定对人类更有效的类似化合物。加州大学洛杉矶分校神经学教授Vargehese John、副研究员Irina Kramerova和助理研究员Jesus Campagna共同撰写了这项新研究，他们已经在生产类似AMBMP的新化合物。Spencer和Kramerova将在老鼠身上测试这些化合物，以确定进入临床试验的最佳候选药物。
如果其中一种化合物对人体肌肉有效，这将是治疗四肢束带性肌肉萎缩症患者以及因其他原因肌肉萎缩的患者的重要一步。例如，因为生病或受伤，他们长期卧床不起。
研究人员测试的这种化合物仅用于临床前试验，还没有在人体上进行过试验，也没有得到美国食品和药物管理局(Food and Drug Administration)的批准，认为它在人体上使用安全有效。
化合物AMBMP的衍生物已被加州大学洛杉矶分校(UCLA)技术发展集团代表加州大学董事会提交的专利申请所涵盖，Spencer、Kramerova、John、Campagna和Jian Liu是共同发明人。
该研究由mydirective Universal Advance Digital Directive、美国国家关节炎和肌肉骨骼及皮肤病研究所、美国国立卫生研究院国家转化科学推进中心以及Strongbridge Biopharma支持。
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