从根本上攻击囊性纤维化

囊性纤维化的突破终于出现了。当CF最新的头条吹捧一种针对其潜在病因的新的基因治疗方法时，一个主要的挑战仍然存在:我们如何摆脱困扰CF患者的慢性肺部感染?密歇根州立大学的一位科学家正在试图了解这些复杂的感染是如何导致如此可怕的疾病的。

通过270万美元的国家卫生研究院拨款，MSU和Spectrum Health正在检查所有CF患者中普遍存在的厌氧菌，而科学家们通常认为这些细菌不是致病因素。

“虽然新批准的Trikafta药物不能治愈，但它确实对那些患有这种疾病的人有积极的健康益处;即使是使用Trikafta的病人也会与慢性肺部感染作斗争，”密歇根州立大学生物化学和分子生物学助理教授罗伯特·奎因说。“如果我们想消灭这种疾病，就必须采用治疗根本原因和针对肺部感染的双重方法。”

囊性纤维化是一种进行性的、危及生命的疾病，它主要在肺和身体的其他部位积聚厚厚的粘液。医生用越来越强的抗生素治疗慢性肺部感染。虽然许多科学家不了解抗生素治疗CF感染的效果，但这是大多数(如果不是全部)患者的传统治疗方法。

奎因的研究小组正专注于肺内大量繁殖的细菌，因为增厚的粘液切断了它们的氧气供应。虽然在肺里，这些厌氧细菌是无氧生存的，并且经常出现在CF感染的肺里，但是对于它们作为病原体或CF的贡献者的作用，我们知之甚少。

奎因的研究小组重点关注肺部疾病的恶化，即症状严重程度的增加、肺活量的丧失以及积极的抗生素治疗等导致住院的突发事件。在这些爆发期间，细菌种群发生了更替;厌氧细菌开始繁荣并占据主导地位。

“许多治疗病人的医生并不知道这些厌氧菌，”奎因说。“关于CF的治疗仍有很多猜测。医生开出抗生素，症状暂时缓解，病人出院;但有时他们没有改善，医生不明白为什么。

“我们认为，医生们一直没有治疗突发事件的主要原因厌氧菌,”;奎因说。

通过与Spectrum Health的合作，科学家们将能够从囊性纤维化患者身上采集许多样本，并研究导致这种疾病的微生物动力学。他们还将使用密歇根州立大学开发的一种模拟cf感染肺部的新模型，以便在更现实的环境中测试他们的假设。

此外，该团队将利用先进的多组学方法，包括微生物组测序、代谢组学和新的生物信息学数据分析平台，本质上采用大数据方法来揭示治愈的线索，奎因说。

“我们的科学原理是，更好地理解在这些突发事件中是什么导致了微生物的变化，这将导致对病原体更有效和更有针对性的治疗。”他说。