加州大学圣地亚哥分校的研究人员从加州干细胞研究机构获得近1000万美元

该机构宣布，加州大学圣地亚哥分校的两名研究人员从加州再生医学研究所获得了近1000万美元的资助。

医学博士、心脏病专家、加州大学圣地亚哥分校健康中心施特劳斯-威尔逊心肌病中心主任埃里克·阿德勒 （Eric Adler） 获得了 520 万美元，用于推进他对修饰干细胞的研究，以帮助治疗达农病。Danon 是一种罕见的疾病，如果不及时治疗，早在 20 岁时就会导致死亡。

加州大学圣地亚哥分校（UC San Diego）Shu Chien-Gene Lay生物工程系教授凯伦·克里斯特曼（Karen Christman）获得了460万美元，用于推进她在生物材料方面的工作，这些生物材料可以修复心脏病发作后肌肉的损伤。她的研究团队开发的生物材料可以在患者在导管室进行血管成形术和支架置入时注射到血液中。

CIRM转化项目的目标是支持有前途的基于干细胞或基因的项目，这些项目可以加速完成进入临床研究或广泛最终使用所需的转化阶段活动。这些可以包括治疗候选药物、诊断方法或设备以及解决研究中关键瓶颈的新型工具。

阿德勒正致力于开发一种治疗达农病的方法，该病在美国影响了大约10,000人，并且经常得不到诊断和治疗。这种情况会导致身体肌肉逐渐减弱，尤其是心脏肌肉，发育迟缓和视力丧失。这种情况是由一种叫做 LAMP 2 的基因突变引起的。目前治疗Danon的标准治疗是心脏移植。

Adler及其同事开发了一种使用基因疗法处理的干细胞的新方法。初步研究显示，在Danon的细胞和小鼠模型中，前景广阔。这些测试改善了心脏功能，提高了认知能力，延长了寿命。多亏了 CIRM 的资助，该团队现在可以采取进一步措施将治疗带到诊所。研究小组将研究转基因人类骨髓细胞对人类Danon的治疗效果如何。

“这个试点项目的重点是药理学、安全和工艺开发，”他说。

克里斯特曼的资助将有助于在将可注射生物材料引入临床方面取得进展，这些材料可以减少心脏组织的炎症并促进细胞和组织修复。该生物材料经过测试，证明可有效治疗啮齿动物和大型动物模型中心脏病发作引起的组织损伤。Christman将与她共同创立的Ventrix Bio， Inc.合作，生产临床级材料并将该技术商业化。目标是在大约两年内开始人体临床试验。

据估计，美国每年有 785,000 例新的心脏病发作病例，并且没有既定的治疗方法来修复由此造成的心脏组织损伤。 心脏病发作后，瘢痕组织会形成，这会降低肌肉功能并可能导致充血性心力衰竭。克里斯特曼和她的团队希望改变这种状况。

“通过一种可以输送到血液中并针对受损区域的促再生生物材料，我们正在从内到外治愈组织，”她说。

阿德勒和克里斯特曼过去都曾获得过CIRM的资助。