来自加州帕萨迪纳市的大四学生克莱尔·恩斯特伦。克莱尔是生物学专业的学生，她在杜克大学的格斯巴赫实验室工作。
克莱尔第一次参与校园研究是通过她的学前教育项目PSearch, PSearch向大一新生介绍本科生研究。在PSearch工作后，Claire在Tung实验室获得了她的第一份工作-学习研究工作，在那里她与Jenny Tung密切合作，Jenny Tung是杜克大学进化人类学和生物系的副教授，也是杜克大学人口研究所的副教授。
在东实验室，克莱尔的研究重点是DNA甲基化是如何在几代人之间传递的。本质上看DNA甲基化受环境因素影响的遗传，以及它对后代的影响。
杜克大学拥有所有学科以及跨院系的研究机会。大约53%的本科生毕业时有研究经验。学生们不仅可以参与开创性的研究，而且还可以从大学获得资助，以支持他们正在做的工作。
在生物系，有一个奖学金叫做B-SURF，生物科学本科生研究奖学金，为即将升入二年级的学生提供为期8周的夏季研究项目。克莱尔申请并被接受了奖学金，并被安置在杜克大学的一个生物医学科学实验室。她还获得了4000美元的暑期研究津贴。
克莱尔被安置在查尔斯·格斯巴赫的实验室，专注于研究基因和细胞治疗的基因组编辑。格斯巴赫博士是鲁尼家族生物医学工程副教授，在基因组编辑方面开展了开创性的工作。
成员Gersbach在生物医学工程的几个不同领域进行研究。克莱尔的项目专注于使用CRISPR-Cas9，这项技术允许科学家使用有规律的簇状间隔短回文重复序列和crispr相关蛋白9来改变生物体6037s DNA。与其他现有的基因组编辑方法相比，它更快、更便宜、更准确、更高效。
在加入他的实验室之前，克莱尔已经在她的生物201课程和阅读他的论文中了解了很多关于格斯巴赫的情况。在接下来的两年半时间里，她将致力于使用和优化CRISPR-Cas9治疗duchenne’肌营养不良症，并减轻症状的严重程度。
duchenne’’s肌营养不良症是一种肌肉萎缩疾病，每5000名男婴中就有一人受到影响。
“人们在5岁左右就被诊断出患有此病，之后由于缺乏肌肉，他们失去了走路的能力，心脏无法泵血。“克莱尔解释只,
基于crispr的基因组编辑恢复了杜兴肌营养不良小鼠模型中肌营养不良蛋白的表达。肌营养不良蛋白被标记为绿色的肌肉组织的横切面，包括正常、健康的组织(左图)，杜氏肌营养不良小鼠模型的组织(中图)，以及使用CRISPR基因编辑系统处理的同一小鼠模型的组织(右图)。纳尔逊et al ., Science (2016) ”因此，尽管心血管和呼吸系统治疗目前取得了进展，但这些患者往往在成年早期死亡。肌营养不良通常是由于肌营养不良蛋白基因的移码突变引起的。结果，一个人的肌肉不能再连接任何东西，使它几乎不可能收缩和正常功能。在Gersbach实验室，他们试图通过使用CRISPR-Cas9去除基因的一个外显子或编码区来治疗这种突变，以便将阅读框移回正常位置。
这种转变产生了一种不那么严重的表型，减轻了杜氏6037肌营养不良的影响。其结果将显著提高受影响患者的生活质量和寿命。
克莱尔将在2021年春天继续她在格斯巴赫实验室的工作，因为她提前毕业了，并在秋季获得优异成绩。她的论文是关于她在Gersbach实验室所做的工作的，最近通过了批准，她的结果将在未来发表在一篇更大的论文中。今年之后，她打算休学一年，然后回到加州，希望能读研究生，攻读生物学博士学位。
, Anna Gotskind著
新闻旨在传播有益信息，英文原版地址：https://researchblog.duke.edu/2020/12/23/claire-engstrom-a-student-researcher-working-to-treat-duchennes-muscular-dystrophy-by-optimizing-crispr-cas9/