发现有助于减缓帕金森病的进展

罗格斯大学(Rutgers University)和斯克里普斯研究中心(Scripps Research)的科学家合作发现了一种小分子，可以减缓或阻止帕金森氏症的进展。

帕金森氏症是一种神经退行性疾病，无法治愈。根据帕金森氏基金会的数据，美国有100万人患有帕金森氏症，全世界有1000多万人。随着时间的推移，症状发展缓慢，对患者来说可能很虚弱，最明显的症状是颤抖、动作缓慢和蹒跚的步态。

帕金森病的一个关键特性是一种蛋白质名为α-synuclein异常形式积累在大脑细胞使其退化和死亡。然而,它已经很难目标α-synuclein因为它没有一个固定的结构,改变其形状,使药物很难目标。由于大脑中蛋白质含量越高，脑细胞的退化速度就越快，因此科学家们一直在寻找降低蛋白质产量的方法作为一种治疗方法。

2014年,帕金森病专家和科学家m .马拉尔额度远远没,威廉陶氏洛维特罗格斯大学的神经学教授和主任罗伯特·伍德·约翰逊医学院神经疗法研究所联系马修·d·迪斯尼化学教授佛罗里达,斯克里普斯研究探索治疗帕金森病的一个新概念使用新技术开发的迪斯尼。

迪斯尼的方法是将RNA结构与小分子或类药物化合物相匹配。两个合作者认为这种创新技术可以用来发现一种药物目标编码α-synuclein的信使RNA,导致疾病,为了减少生产蛋白质的帕金森患者的大脑。由于蛋白质本身不能被药物治疗，RNA可能是一个更可靠的靶点。

他们是对的。美国国家卫生研究院资助的这项研究发表在1月3日的《美国国家科学院院刊》(Proceedings of The National Academy of Sciences)上。研究表明，通过靶向信使RNA，研究小组发现了一种化合物，可以阻止有害的帕金森蛋白的生成。这种新的化合物,命名Synucleozid,减少专门α-synuclein水平和保护细胞免受毒性的蛋白质的错误折叠形式,表明它有可能阻止疾病进展。

“我们发现这种分子在RNA水平和蛋白质水平上都有很强的选择性，”迪斯尼说。

“目前，还没有治愈帕金森氏症的方法，这确实是一种毁灭性的疾病。我们第一次发现了一种类似药物的化合物，它有可能在疾病通过一种全新的方法进展之前减缓疾病的发展。”Mouradian说。她说，这种治疗方法对处于疾病早期阶段、症状轻微的患者最为有效。

”其他几个实验性药物目前正在测试对帕金森病抗体α-synuclein蛋白质总量的很晚阶段目标。我们希望在这些蛋白质团块造成损害并导致疾病进展之前，首先阻止它们的形成。,”她说。“这种新化合物有潜力做到这一点，并可能改变这种毁灭性疾病患者的生命历程。”

Mouradian说这个发现是“非常有前途的”，并渴望下一步优化和测试这种化合物。此外,这有利于另一个devasting疾病也有α-synuclein团,称为和路易体痴呆。此外，斯克里普斯研究中心(Scripps Research)的迪斯尼实验室开发的这种以RNA为靶点减少蛋白质产量的新概念，可能也适用于其他具有挑战性的疾病，因为它们也有类似的不可用药的蛋白质，包括阿尔茨海默病(Alzheimer’s disease)。

“我们的研究范围可能会超越帕金森病患者，扩展到许多其他神经退行性疾病。”这是一个跨学科研究如何导致重大变化的经典例子，”她分享道。