肌萎缩性脊髓侧索硬化症(ALS)的原因——一种禁用神经退行性疾病,影响大脑和脊髓神经细胞,导致削弱肌肉和过早死亡——不是完全理解,但越来越多的证据表明,炎症过程可能发生和发展中发挥作用的条件。
哈佛大学附属马萨诸塞州总医院(MGH)的研究人员进行了一项研究,并发表在《科学报告》(Scientific Reports)上。
美国食品和药物管理局(FDA)只批准了两种治疗ALS的方法,而且效果有限。MGH最近的研究表明,cromolyn钠,一种fda批准的用于治疗哮喘和其他疾病的化合物,在阿尔茨海默病的细胞和动物模型中发挥神经保护作用。
为了测试这种药物对肌萎缩性脊髓侧索硬化症的治疗潜力,一个研究小组将cromolyn钠注射到有或没有引起肌萎缩性脊髓侧索硬化症基因突变的雄性和雌性小鼠体内。这个团队由Sean M. Healey和AMG ALS中心的神经外遗传实验室主任Ghazaleh Sadri-Vakili领导,与Healey中心和MGH的同事合作进行研究。
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除了观察到治疗延缓了携带肌萎缩性脊髓侧索硬化症突变小鼠疾病症状的发展,研究人员还证明了它可以保护神经元不退化,并帮助维持神经和肌肉之间的连接。此外,cromolyn钠通过靶向特定的免疫细胞(肥大细胞)来减少肌肉周围的炎症,并减少脊髓和血液中的促炎症标志物。
Sadri-Vakili说:“我们的研究支持炎症在肌萎缩性脊髓侧索硬化症进展中起重要作用的观点,因此探索抗炎治疗可能对开发有效的治疗方法有很大价值。”“我们的研究结果表明,cromolyn疗法在肌萎缩性脊髓侧索硬化症小鼠模型中提供了神经保护。这些影响是否会转化到患有这种疾病的人身上还有待观察。因此,我们将继续探索炎症在疾病发展和进展中的作用,希望将这项研究转化为潜在的ALS治疗。”
这项工作得到了ALS项目的支持。
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