干细胞移植可逆转类似ms的致残疾病

一项干细胞移植逆转了一种使人衰弱的神经系统疾病，这种疾病导致一半的患者在诊断五年后失明并丧失行走能力。西北医学和梅奥诊所的一项新研究报告称，大多数患者在移植后5年情况较好，能够避免每年高达50万美元的药物治疗。

该病为视神经脊髓炎，以前被归类为多发性硬化症(MS)的一种罕见亚型，但现在被认为是一种单独的疾病。与多发性硬化症和其他大多数自身免疫性疾病不同，视神经脊髓炎有一个与疾病活动相关的生物标志物AQP4。干细胞移植后，患者血液中不再有可识别的AQP4。

西北大学芬柏格医学院(Northwestern University Feinberg School of medicine)医学教授、免疫治疗和自身免疫性疾病负责人、西北大学内科医生理查德·伯特(Richard Burt)博士是该研究的第一作者。

“移植和药物之间有明显的区别，”伯特说。“移植手术改善了患者的神经功能障碍和生活质量。他们的病情有所好转，而疾病制造者在移植后消失了五年之久。”

这项研究发表在10月2日的《神经病学》杂志上。

罗切斯特的梅奥诊所拥有生物标记AQP4的专利，并与伯特和西北大学合作进行了生物标记分析。

在试验中，12名视神经脊髓炎患者接受了干细胞移植。

“5年后，12名患者中只有2名复发，不得不再次接受药物治疗，”伯特说。

这是第四个出现逆转的慢性疾病造血干细胞移植(HSCT)。

HSCT的目标是重新启动一个有缺陷的免疫系统。造血干细胞是从病人的骨髓或血液中提取的，然后他们的免疫干细胞通过化疗被清除。接下来，他们的干细胞被重新引入体内，并在那里迁移到骨髓中，让他们的免疫系统重新启动。

伯特是这一领域的先驱。他是第一个在医学刊物上提出用HSCT治疗多发性硬化症的方法的人，也是第一个在临床前动物模型上使用HSCT的人，也是美国第一个用HSCT治疗多发性硬化症患者的人。Burt还对系统性硬化症和多发性硬化症进行了首次随机化的HSCT试验，取得了非常积极的结果。

2019年1月，伯特在《美国医学会杂志》上发表了一项随机研究，该研究显示，HSCT逆转了神经功能障碍，5年多后，大多数患者减缓了或避免了进一步的进展性残疾或复发缓和型多发性硬化症新疾病活动的证据。根据Burt发表的研究，HSCT逆转的其他疾病包括系统性硬化和慢性炎性脱髓鞘多神经病。

西北大学的其他作者有:Roumen Balabanov博士、Xiaoqiang Han博士、Carol Burns博士、Joseph Gastala博士、Borko Jovanovic和Irene Helenowski。