不到10年前，科学家通过开发一种名为CRISPR-Cas9的工具，获得了改变生物体遗传密码的前所未有的能力。2015年底，一群科学家认识到CRISPR技术的力量，举办了首届人类基因编辑国际峰会。该小组由加州理工学院(Caltech)名誉校长戴维•巴尔的摩(David Baltimore)和生物学教授罗伯特•安德鲁斯•米利肯(Robert Andrews Millikan)领导，他们得出的结论是，基因编辑技术太不发达，无法用于人类。
今年第二次国际峰会召开前夕在香港11月,科学家宣布,他已经编辑的基因组人类胚胎,他们插入了母亲# 39;s uterus—尽管国际协议不执行这种insertion—,双胞胎宝宝刚刚出生。我们与巴尔的摩坐下来讨论了这份报告以及第二次国际会议的结果。
第二次举办峰会的动机是什么?
在第一次峰会上，我们明确区分了体细胞基因编辑(没有经过编辑的基因可以遗传给下一代)和生殖系基因编辑(经过编辑的基因可以遗传给下一代)。我们的结论是，体细胞编辑就像任何其他医疗干预一样:一旦被认为是安全有效的，它就应该成为普通医学的一部分。然而，生殖系编辑提出了许多实际和道德上的问题，我们的结论是，在考虑将其用于人类之前，还需要进行更多的研究。我们鼓励进一步研究以完善这些方法。
第二次峰会是在第一次峰会的三年后召开的，其目的是对过去三年的进展进行评估，并决定未来的发展方向。我们询问了一些关于体细胞编辑的研究进展情况的问题，并认识到许多研究人员正在开展针对多种疾病的临床试验。我们看到，新的、更安全的种质编辑方法已经开发出来，但我们的结论是，道德和实践上的不确定性仍有待解决，我们仍然认为，在人类身上进行试验是不负责任的。
峰会前一天，一位科学家宣布，他已经修改了两个胚胎的基因组，并成功地使它们足月和出生。委员会对此有何反应?
我们很惊讶，至少可以说，就在会议开始之前，我们听说有人要宣布，他实际上已经把基因编辑过的胚胎植入了一名妇女体内，她已经生了两个孩子。原本主要是学术讨论的计划变成了媒体的马戏表演。这个声明是一个非常严重的道德挑战。
从某种意义上说，围绕这一基本上不负责任的行为的宣传有其积极的一面。它把公众的注意力集中在现代科学的某些活动上。有时候，非科学家需要非常戏剧性的情况才能长时间地集中注意力来认识科学的进步;它创造了一个教学时刻。我想你们,我发现许多人在这次会议上在香港现在回到自己的国家和城市,实验室,他们被要求跟当地的广播电台,与当地社区组织,和这# 39;积极,尽管它没有办法证明他Jiankui博士的行为,科学家进行了人类生殖系编辑又是;
您和委员会都表示对这项研究感到不安，但您是否希望有一天能够安全地、负责任地进行生殖系编辑?
我当然希望我们能达到这一点。这是我的普遍信念的一部分，即现代医学将有能力减轻我们作为人类仍然承受的许多疾病的负担，比如癌症、遗传性疾病、心脏病。我希望我们能改善这些，从这个意义上说，世界会因为现代生物学而变得更美好。
除了改善疾病，基因工程还能解决其他全球性问题吗?
大多数全球性问题都有很强的社会维度，而社会问题并不是靠遗传技巧来解决的;它们是我们社会文化特有的。然而，人们普遍担心的是，如果我们开发出修改生殖系的能力，只有富人才能利用这种能力，因此这可能会加剧富人和穷人之间的机会差距。这种担忧适用于所有的医学进步，而不是特定于基因编辑。这是一个由医疗成功造成的社会问题，我们必须考虑如何使这种成功的治疗方法得到广泛应用。
你对基因组编辑领域的未来有什么看法?
科学发展得很快。使用这项技术的新方法不断被发明出来，所以随着时间的推移，它会变得越来越有效和强大。这就是我所看到的，尤其是在体细胞基因治疗领域。
我们可以用体细胞基因编辑做很多事情。其中一些涉及对遗传基因问题的直接修改。例如，镰状细胞病是由血红蛋白β基因的单一突变引起的。我们可以直接纠正或修改其他基因，为有缺陷的贝塔基因提供替代品。这将极大地改善镰状细胞病患者的生活。
体细胞基因编辑的另一个应用是癌症的免疫治疗。我们今天治疗癌症患者的方法是改变他们的免疫细胞，让他们攻击癌细胞并杀死癌细胞。在某种意义上，你实际上是在让身体自我清理。
这两项技术目前都处于临床试验阶段，我们预计在未来几年内将成为医学的一部分。
我怀疑，随着时间的推移，我们会重新思考基因编辑是否应该用于修改种系。
人类有成千上万的单基因缺陷。我认为，我们将看到一些压力，在医疗需求很大的人群中使用生殖系技术，如镰状细胞血红蛋白疾病、亨廷顿舞蹈症等。我想我们会发现收益风险比非常有利于收益的情况。在这一点上，我认为有一个道德上的争论，我们必须使用基因编辑，因为我们可以改善人们的生活。
在进行种质系改造时面临的挑战是什么?我们需要在哪些方面保持谨慎?
在使用该技术方面存在两种实际挑战。一种是脱靶效应:你想在某个位置修改一个基因，却无意中在基因组的其他地方引起了变化。这些都是偶然的错误，会传给后代，需要小心避免。
另一个问题是，如果编辑是在胚胎细胞分裂的时候完成的，你可能会遇到这样的情况，胚胎变成了我们所说的镶嵌体，它的一些细胞被编辑，一些细胞没有被编辑。
我认为使用这种技术的人对能够检测和最小化偏离目标的效果相当满意。但是，我们是否知道如何处理马赛克风格，这是一个真正的问题。
围绕基因编辑的道德和伦理界限是什么?
因为生殖系编辑涉及到基因组的改变，这些改变将会代代相传，所以只有当我们对基因改变的后果有一个清晰的概念时，才应该进行编辑。现在，我认为这限制了对具有可预测行为的基因的使用，比如导致亨廷顿舞蹈症的基因。
有些人反对基因改变主要是出于宗教原因。他们会说永远不应该有基因改造。例如，如果你相信人类是完美的，那么即使他们不健康，你也不会去改变他们。,,
我认为，还有很多人认为，如果有办法让人们的生活变得更好，我们就应该去做。这些人现在必须做出另一种区分:这种区别是只存在于你自己身体中的一种改变和你的后代继承的一种改变之间的区别。这是一个根本的区别，不是因为它的机制而是因为个人的道德地位;通过改变基因，你是否改变了个体的某些本质?同样，这个问题的正反两面都有人。
我们将在未来的几年和几十年里就这些问题展开辩论，而且总会有人站在这个问题的两边。我们将不得不决定走哪条路。我想我的目标很明确，但我在这个讨论中并没有比其他人更重要的地位，所以这将归结于大多数人认为的正确行为方式。
看来，你的研究团队也必须确定哪些修改会真正改善人们的生活，哪些修改是出于审美偏好，或者可能是多余的。
是的，这是一个很难区分的基本区别。什么时候基因改变是改善个人健康的一种方式?什么时候它是一种审美偏好或社会理想的特征?这是今天全世界正在进行的一场对话。我强调了一个简单的例子，即一个人的基因在某种程度上导致了健康问题。但是人们希望在孩子身上看到的基因呢?蓝色的眼睛，或者智慧，或者类似的东西。我认为一般的感觉是，我们不应该这样做，但有一个担忧是，一旦我们完善了改善健康的方法，同样的方法可以用于其他目的。这是一个"滑坡体-斜坡- "的论点，人们甚至说我们不应该用这种方法来处理严重的疾病，因为它打开了滑坡体的担忧。,
预测基因改变的所有后果是困难的。例如，在美国如果可能的话，镰状细胞病显然是我们想要避免的——但是在非洲，镰状细胞特性保护个人不受疟疾的侵害，因此既有积极的后果，也有消极的后果。因此，任何基因改变都需要考虑风险/收益计算，而我们可能只是知道的不够多，无法自信地做出判断。因此，我们必须问问自己，我们是否掌握了足够的知识来做出判断，或者在面对不确定性时，我们最好保持谦逊的态度。因此，我们在科学上的进步给我们带来了许多实际问题和道德问题，以及一些不易解决的机遇。
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首届人类基因编辑国际峰会由中国科学院、英国皇家学会、美国国家科学院和美国国家医学研究院共同主办。第二届人类基因组编辑国际峰会由香港科学院、英国皇家学会、美国国家科学院和美国国家医学研究院联合举办。
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