例如:中国植物学家与植物园进行了初步的研究

哈佛大学麻省理工学院领导的一项创新的公私合作计划旨在加速医学研究中最热门和最有前途的领域之一:细胞和基因治疗。

“我只是认为这是一个巨大的机会,”风险投资公司北极星合伙人(Polaris Partners)的创始人、马萨诸塞州生命科学战略集团(Massachusetts Life Sciences Strategies Group)的成员特里·麦奎尔(Terry McGuire)说。“显然,(它)是下一个伟大的前沿,它将是非常重要的,无论是从研究的角度,还是从临床的角度。”

周一宣布的这个项目将把这些大学、当地的主要医院、大公司和州政府官员聚集在一起,创建一个新的、尚未命名的先进生物创新和制造中心,为研究消除一个巨大的障碍。新设施预计将于2021年底开放,旨在确保马萨诸塞州在生命科学领域继续保持全球领先地位。

近年来,细胞和基因治疗取得了重大突破,出现了通过修复或覆盖引起镰状细胞病等遗传疾病的DNA突变的新方法。与此同时,癌症免疫疗法调整了人体的自然防御系统,使其能够攻击以前看不到的癌细胞。这类“检查点抑制剂”几乎产生了奇迹般的效果,彻底根除了癌症,这些癌症摆脱了传统治疗,在垂死病人的体内广泛传播。

哈佛医学院(Harvard Medical School)比较病理学教授、癌症免疫疗法的先驱者阿琳·夏普(Arlene Sharpe)说:“看到基础科学研究如何转化为治疗,令人激动得难以置信。”“这是一个由好奇心驱动的研究如何被转化为治疗的例子,因为检查点封锁的整个故事并不是专门用来治疗癌症的。它来自于对免疫系统如何调节的基本理解。”

干细胞已经彻底改变了实验室科学继续走到床边,在全球经济增长CRISPR / Cas9基因编辑技术承诺加速进展在一系列领域,广泛使用一个精确的、相对廉价的方式,改变基因,改变细胞的行为,,可能,一个完整的器官。研究工作还在推进包括寡核苷酸、多肽和RNA在内的前沿疗法。

GE医疗生命科学公司总裁兼首席执行官Emmanuel Ligner说:“细胞和基因疗法有可能彻底改变全球卫生系统。”“我们还没有认识到所有这些模式的全部潜力,但目前全球有1000多个再生医学试验正在进行。最近,在瑞典,第一个病人在临床试验之外接受了细胞治疗。这是行业和人类健康的一个不可思议的时代的开始。”

CAR-T细胞治疗(基因与细胞联合治疗)

每一项突破都带来了对更健康未来的希望——尤其是对那些疾病已经经受住了当前药物的考验的患者——但也产生了新的问题,有时暴露出技术上的局限和知识上的空白。例如,检查点抑制剂可以产生癌症奇迹,但仅对一小部分患者有效。它们还具有潜在的威胁生命的副作用。干细胞推动了再生医学整个领域的创造,但在血液传播的癌症之外,转化为患者治疗的过程一直很缓慢。

由于持续的材料短缺,解决这些缺点和开发新突破的工作进展缓慢。研究人员不得不等待18个月,等待负担过重的商业制造商生产他们工作所需的工程细胞和病毒载体,这减慢了知识发展的速度。

新的合作伙伴关系旨在通过增加电池制造能力、率先改进生产过程和促进基础科学的进步,来缓解这一瓶颈,并使马萨诸塞州的研究人员和企业获得优势。

“令人难以置信的需求和交付这些方法的主要瓶颈——以及高成本,”夏普说,HMS的免疫学、部门负责人”所以有一个灵活的工具,能够思考DNA, RNA,肽,细胞疗法是一个伟大的事情在这个时间点。”

哈佛大学教务长艾伦·加伯(Alan Garber)在两年多前帮助构思了这个项目,并从那以后一直领导着它。他说,一个重要的好处是,学术界和产业界人士之间形成了一个社区,他们的工作传统上是分开的。

“我们试图解决的一个大问题是,‘我们如何才能在未来几十年里让我们的地区在生命科学领域处于最佳位置?’””加伯说。“我们有一个充满活力的生命科学社区,有一些世界上最好的医院、大学和各种生命科学公司。我们还有一个强大的金融部门,帮助催生和支持新公司。因此,生命科学快速发展的要素——尤其是生命科学对人类健康的应用——都在这里。但在如此快速的创新步伐下,很容易落后。我们希望确保这种情况不会在这里发生。”

这座占地约3万平方英尺的工厂将拥有专门的制造和创新空间。目前的模型显示了8个计划中的无尘室,它们的设计目的是为制造用于人体试验的材料提供严格的过程控制。附近的实验室将被保留下来,用于学术实验室或早期初创企业的有前途的后期研究。领先的专家,擅长提炼新概念的病人应用,将提供专业的指导,并引导他们的新兴疗法从实验室到病人诊所。

先进生物创新与制造中心

麻省理工学院院长马丁·a·施密特(Martin a . Schmidt)表示,在几家机构之间分担风险,不仅会让单个机构难以完成的工作成为可能,还会鼓励合作,加速将发现从实验室转移到病人身上的过程。

施密特说:“麻省理工学院的研究人员正在开发细胞和基因治疗的创新方法,设计生物制药等药物的新概念,以及制造这些产品并使其符合临床使用资格的新工艺。”“为了降低这一创新的风险,包括生产,一个共享的设施将促进当地大学、医院和公司之间更强有力的合作——最终,这样一个设施可以帮助加快对患者的影响和访问。”麻省理工学院赞赏哈佛大学在为联邦探索这一机会方面的领导作用。”

哈佛大学负责研究的副教务长、材料科学与工程教授理查德·麦卡洛(Richard McCullough)也参与领导了这个项目。

McCullough说:“中心的首要目标是改善病人的护理。”“这将通过加快获得临床试验中患者等待的基本的、经过修饰的细胞,以及通过中心创新空间内的合作促进发现来实现。”其目的是发现全新的治疗方法或改进现有治疗方法的应用,为更广泛的患者提供缓解。”

作为一个私人非营利组织,该中心将得到其合作伙伴承诺的5000多万美元的支持。它将配备一个至少40人的团队,在最新的电池制造技术方面经验丰富,并接受了使用最新设备的培训。它的目标之一是向波士顿的生命科学工作者传播急需的技能。

利格纳说:“我们必须确保不断为这个行业输送懂得正确事情的人才,所以就我个人而言,我对教育项目非常感兴趣。”“像(这个中心)这样的项目对推动行业发展至关重要,因为它们帮助组织建立在彼此的进步之上。例如,细胞和基因疗法的全部潜力只有在我们合作应对挑战时才能实现,比如制造、改善可及性、加速创新、解决成本问题,然后分享我们的经验。”

这个新中心是在与包括州长查理·贝克(Charlie Baker)和司法部长莫拉·希利(Maura Healey)在内的州官员以及行业领袖的对话中诞生的,他们讨论了如何加强马萨诸塞州在生命科学研究和医疗创新方面的领先地位。在加伯和哈佛公司高级研究员比尔·李的邀请下,这些对话引发了一个为期两年的咨询过程,由州官员协调,包括来自工业、学术界、风险投资、地区医院和政府的代表。

麻省生命科学战略小组(Massachusetts Life Sciences Strategies Group)的成员从2017年开始接触地区专家,以发现他们认为最重要的领域以及如何最好地支持它们。细胞和基因疗法之所以能上升到最高水平,是因为它已经在进行的活动带来了相当大的兴奋,它有帮助病人的潜力,以及它在未来生长和创新方面的巨大潜力。同样重要的是,有机会将这些技术的高成本分散到多个机构中,并在这样做的同时,获得在单个设施中容纳开发链中的每个参与者的协作能力。

该中心的董事会将由哈佛大学、麻省理工学院、行业合作伙伴富士胶片(Fujifilm)、亚历山大房地产股份(Alexandria Real Estate Equities)和通用电气医疗生命科学(GE Healthcare Life Sciences)组成。其他成员将包括哈佛大学附属教学医院麻省总医院、布莱根妇女医院、贝斯以色列女执事医疗中心、波士顿儿童医院和达纳-法伯癌症研究所;以及马萨诸塞州联邦和生命科学公司millipoma。

麦奎尔说:“当你看到这些公司联合起来,你就会发现,最好的大学、最好的教学医院和最好的企业都在支持它。我认为这是一个很好的机会。”

该中心打算向联盟之外的研究人员和新兴公司提供多余的材料,不过组织者说,他们预计中心合作伙伴对这些材料的需求会很大。

McGuire说,该中心对该地区细胞和基因治疗事业的推动来得足够早,它应该有助于保持在加州和中国等地的领导地位,这些地方已经明确表示了对生命科学研究的兴趣。

麦奎尔说:“我认为,在发展技术和专门知识方面,最终在知识产权方面,获得这种‘先行者’优势将是巨大的。”

对夏普来说,最终的回报将来自使用癌症免疫疗法的检查点封锁和其他细胞和基因疗法来拯救和改善生命。

夏普说:“我们看到,一些接受检查站封锁的病人长期受益。“有些病人……已经有十多年没有患黑色素瘤了。我认为它确实改变了病人的护理、生活质量和寿命。所以我很乐观,我们了解的越多,我们就越有能力帮助病人。”

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