超越供体匹配

这个故事由莎伦·特雷格斯金斯(Sharon Tregaskis)撰写，最初出现在2019年夏季的《皮特医学》(Pitt Med)杂志上。Michael Hirshon插图。

在Rangos研究中心儿科医生Paul Szabolcs办公室的纪念品中，有一篇发表于2010年的头版新闻。在附图中，当医护人员和其他病人庆祝她从当地骨髓移植中心出院时，五彩纸屑洒落在一个16岁的小女孩身上。

当他们在2009年相遇时，Szabolcs回忆说，这个淡黄色头发的年轻人正处在一个急剧的衰退中。只有4英尺5英寸高，48磅重的达芙妮(我们在这个故事中改变了病人的名字)需要静脉营养和高流量的氧气补充;她的肌肉非常虚弱，再也不能独立行走了。她被诊断为一个婴儿患有同样的遗传性免疫缺陷，而她的哥哥在他四岁生日之前就死于这种缺陷。六年来，她一直忍受着反复发作的呼吸道感染。尽管如此，她还是在当地剧院演出，在大学预修课程中成绩优异，获得了驾照。当她不能亲自上学时，她通过Skype参加了。

移植富含干细胞的脐带血，是Szabolcs的专长，可以用一个足以保护达芙妮肺部的充满活力的免疫系统来取代她脆弱的免疫系统。但她太过虚弱，无法忍受这种移植手术之前的放疗和化疗。而那些持续的呼吸道感染已经造成了如此广泛的损害，一套新的肺同样是必要的——也是危险的。用于预防器官排斥反应的药物只会加速她的免疫功能下降。“提供任何一种(传统的)移植都是徒劳和不负责任的，”Szabolcs说。“我们会杀了她的。”

现为匹兹堡UPMC儿童医院血液、骨髓移植和细胞治疗部门主管的szabolcs与她的肺科医生一起提出了一个新的解决方案，并获得了无数机构和联邦政府的批准。她的医生将会寻找一位已故的捐赠者来提供骨髓和肺。如果他们的计划奏效，达芙妮将被治愈她的遗传免疫功能障碍，并避免因终生使用防止排斥反应所需的药物而产生的副作用。

他们设想的手术过程将耗时数月。如果能及时找到一个大小和组织匹配的供体，骨髓将被收集和处理，以消耗最具免疫活性的细胞，然后冷冻。肺部将立即被移植。如果达芙妮在手术中幸存下来，她将花几个月的时间服用免疫抑制剂，同时恢复体力，然后进行化疗、放疗，最后进行冷冻骨髓移植。

“戒烟不是她的天性，”绍博尔奇说。“所以我觉得，我有责任提出一个计划，尽管没有先例，但仍然充满希望。”

请在《皮特医学》杂志上阅读剩下的故事。